CRISPR चिकित्सा विज्ञान के युग में हम क्या उम्मीद कर सकते हैं?

• CRISPR -आधारित उपचारों के लिए हालिया विनियामक मंजूरी चिकित्सा में एक परिवर्तनकारी युग का प्रतीक है।
• ब्रिटेन और अमेरिका में सिकल सेल रोग और β-थैलेसीमिया के लिए CRISPR -आधारित उपचारों को मंजूरी दी गई थी ।

CRISPR प्रौद्योगिकी का विकास: एक समयरेखा

• CRISPR प्रणाली की खोज तीन दशकों तक चली, जो अकादमिक खोज से लेकर डीएनए संपादन के लिए प्रोग्रामयोग्य "आणविक कैंची" तक विकसित हुई।
• 1993
  • स्पैनिश शोधकर्ताओं ने आर्किया में क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट (CRISPR ) की खोज की।
  • इन तत्वों में वायरस से प्राप्त आनुवंशिक सामग्री के टुकड़े होते हैं जो बैक्टीरिया को संक्रमित करते हैं और कैस, या CRISPR -संबंधित प्रोटीन का एक सेट होता है।
• 2005
  • शोधकर्ताओं ने एंटीवायरल प्रतिरक्षा पर CRISPR तत्वों के प्रभाव को समझाने की कोशिश की।
  • हालाँकि, बाद में पाया गया कि CRISPR + Cas प्रोटीन वायरल संक्रमण का पता लगा सकता है और उसे रोक सकता है।
  • यह प्रणाली बैक्टीरिया को वायरल संक्रमण का पता लगाने और उसे रोकने की अनुमति देती है, जिससे वे प्रतिरोध 'प्राप्त' करने में सक्षम होते हैं।
• 2010
  • वैज्ञानिक प्रदर्शित करते हैं कि CRISPR, Cas9 प्रोटीन के साथ मिलकर, विशिष्ट बिंदुओं पर डबल-स्ट्रैंडेड डीएनए को काट सकता है।
  • जीनोम पर विशिष्ट स्थिति के लिए Cas9 प्रोटीन का मार्गदर्शन करने वाले आरएनए अणुओं की भी पहचान की गई।
• 2012
  • शोधकर्ताओं ने सिंथेटिक आरएनए बनाने के लिए एक विधि विकसित की है जो Cas9 से जुड़ती है और इसे संपादन के लिए डीएनए पर विशिष्ट बिंदुओं पर निर्देशित करती है।
  • वर्ष 2012 में इमैनुएल चार्पेंटियर और जेनिफर डौडना के सफल काम ने CRISPR-Cas9 को सटीक डीएनए संपादन के लिए एक प्रोग्राम करने योग्य उपकरण के रूप में स्थापित किया।
• 2020
  • इमैनुएल चार्पेंटियर और जेनिफर डौडना द्वारा विकसित CRISPR-Cas9 को रसायन विज्ञान में 2020 का नोबेल पुरस्कार मिला।
  • उन्हें CRISPR-Cas9 के विकास में उनके अभूतपूर्व योगदान के लिए सम्मानित किया गया।
  • बेस एडिटिंग, प्राइम एडिटिंग और एपिजेनेटिक संशोधनों जैसी प्रगति के साथ CRISPR प्रौद्योगिकियां विकसित हो रही हैं।

चिकित्सा में CRISPR

• CRISPR-Cas9 नवाचार ने लक्षित आनुवंशिक उपचारों से लेकर कृषि प्रगति तक विभिन्न अनुप्रयोगों का मार्ग प्रशस्त किया।
• नवंबर में, यूके और यूएस ने सिकल सेल रोग और β-थैलेसीमिया उपचार के लिए CRISPR -आधारित थेरेपी, कैसगेवी को मंजूरी दे दी।
• कैसगेवी में विकार पैदा करने वाले आनुवंशिक दोषों को खत्म करने के लिए रोगी के रक्त स्टेम कोशिकाओं को संशोधित करना शामिल है।
• स्वीकृतियाँ लक्षणों के उपचार से लेकर बीमारियों के आणविक आधार को ठीक करने की ओर एक बदलाव का प्रतिनिधित्व करती हैं।

उभरती CRISPR प्रौद्योगिकियाँ

• CRISPR -आधारित चिकित्सीय के लिए ये सभी स्वीकृतियां पहली पीढ़ी की प्रौद्योगिकियों पर आधारित हैं जो अधिक प्रभावशाली और साथ ही कुशल बन गई हैं।
• एक आकर्षक दृष्टिकोण को बेस-एडिटिंग कहा जाता है, जहां वैज्ञानिक एकल न्यूक्लियोटाइड के रिज़ॉल्यूशन पर जीनोम को संपादित करते हैं।
• प्राइम एडिटिंग: शोधकर्ता उच्च सटीकता के साथ मौजूदा जीनोम में विशिष्ट अनुक्रमों को सीधे लिखने या डालने के लिए खोज-और-प्रतिस्थापन रणनीति का उपयोग करते हैं।
• एक अन्य उदाहरण उन प्रणालियों का है जो लक्षित तरीके से एपिजेनेटिक प्रभाव (किसी शरीर के वातावरण का उसके जीन पर प्रभाव) को संशोधित करने के लिए CRISPR का उपयोग करते हैं।

अनेक चुनौतियाँ

• ऑफ-टार्गेट इवेंट सहित सुरक्षा और सटीकता के मुद्दे चुनौती बने हुए हैं।
• संभावित जोखिमों को अल्पकालिक और दीर्घकालिक लाभों के साथ संतुलित करने की आवश्यकता है।
• निरंतर निगरानी और निरीक्षण की आवश्यकता है क्योंकि उपचार प्रारंभिक विकास चक्र में हैं।

निष्कर्ष

• CRISPR प्रौद्योगिकियां सटीक चिकित्सा और आनुवंशिक इंजीनियरिंग में नई संभावनाएं खोलती हैं, जो आनुवंशिक विकारों वाले रोगियों के लिए आशा की पेशकश करती हैं।
• हालाँकि चुनौतियाँ मौजूद हैं, सटीक चिकित्सा की क्षमता और स्वास्थ्य देखभाल पर परिवर्तनकारी प्रभाव उल्लेखनीय हैं।