यूएस एफडीए ने सिकल सेल रोग के लिए दो जीन थेरेपी को मंजूरी दी
- अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने हाल ही में सिकल सेल रोग के लिए जीन थेरेपी की एक जोड़ी को मंजूरी दी है।
- एजेंसी ने बीमारी के लिए ब्लूबर्ड बायो से लाइफजेनिया और वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स और CRISPR थेरेप्यूटिक्स द्वारा कैसगेवी को मंजूरी दी।
- दोनों उपचार 12 वर्ष और उससे अधिक आयु के व्यक्तियों के लिए स्वीकृत हैं।
CRISPR जीन संपादन प्रौद्योगिकी
- कैसगेवी CRISPR जीन संपादन तकनीक का उपयोग करता है, जिसे 2020 में नोबेल पुरस्कार से सम्मानित किया गया है।
- कैसगेवी रोगी के स्वयं के रक्त स्टेम कोशिकाओं का उपयोग करके सिकल सेल रोग के लिए जिम्मेदार दोषपूर्ण जीन को संपादित करता है।
- यह BCL11A जीन को लक्षित करता है, जो भ्रूण के हीमोग्लोबिन के उत्पादन को बढ़ावा देता है, जिसमें वयस्क हीमोग्लोबिन के समान असामान्यताएं नहीं होती हैं।
सिकल सेल रोग
- सिकल सेल रोग एक वंशानुगत रक्त विकार है जो दर्द, अंग विफलता और समय से पहले मौत का कारण बनता है।
- अमेरिका में लगभग 100,000 लोग, मुख्यतः काले व्यक्ति, इस बीमारी से प्रभावित हैं।
- सिकल सेल रोग के परिणामस्वरूप दोषपूर्ण, हंसिया के आकार का हीमोग्लोबिन होता है, जिससे लाल रक्त कोशिकाओं द्वारा ऑक्सीजन का परिवहन बाधित होता है।
- सिकल कोशिकाएं आपस में चिपक सकती हैं, रक्त वाहिकाओं को अवरुद्ध कर सकती हैं और गंभीर दर्द, स्ट्रोक और अंग विफलता का कारण बन सकती हैं।
एकमुश्त उपचार
- दोनों उपचारों को एक बार के उपचार के रूप में विपणन किया जाता है, लेकिन उनकी प्रभावशीलता की अवधि अनिश्चित है।
- इलाज के बजाय उन्हें "परिवर्तनकारी चिकित्सा" कहना पसंद करते हैं।
- सिकल सेल रोग का एकमात्र दीर्घकालिक उपचार अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण है।
प्रीलिम्स टेकअवे
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